CAR-T疗法狂飙突进：临床、技术突破与商业竞逐

2025年8月11日， 《美国血液学杂志》报道Jordan Gauthier团队的临床试验结果，CD19 CAR-T疗法在原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）患者中展现出显著疗效，客观缓解率（ORR）达79%、2年总生存率（OS）达80.8%，且严重毒性可控（≥3级CRS和ICANS发生率分别为6.1%和14.7%）；然而，既往接受免疫检查点抑制剂（ICI）治疗的患者虽复发风险显著降低（2年累积复发率21.7% vs. ICI初治组41.6%, p=0.03），但非复发死亡率明显升高（11.7% vs. 2.8%, p=0.03），提示ICI暴露可能通过未知机制增加治疗相关致命风险，临床决策需谨慎权衡疗效与安全性平衡。（来源：American Journal of Hematology）

2025年8月13日–斯丹赛生物，一家致力于开发针对实体恶性肿瘤的下一代嵌合抗原受体（CAR-T）细胞疗法的临床阶段生物技术公司，宣布成功完成了其GCC19CART用于三线或以上的复发/难治转移性结直肠癌 (R/R mCRC) 患者的美国 I 期临床试验 (NCT05319314) 关键剂量爬坡试验。GCC19CART是一款基于斯丹赛生物自主研发的实体瘤通用的CoupledCAR^®技术平台的CAR-T细胞疗法，通过靶向抗原鸟苷酸环化酶2C（guanylate cyclase 2C ，GCC或GUCY2C）以治疗复发性或难治性（R/R）转移性结直肠癌。在2×10⁶ CAR-T细胞/kg剂量下，80%患者（4/5）达客观缓解，中位缓解持续6.9个月，安全性可控（仅1例3级ICANS，无3级以上CRS），为 II 期/关键性临床试验顺利进行奠定了坚实基础。（来源：中国产业经济网）

2025年8月13日，斯坦福团队在《Nature》发表开创性研究，通过构建正交细胞因子受体平台（如o22R、oGCSFR）突破T细胞天然受体限制，成功将T细胞重编程为新型抗肿瘤状态：① 正交GCSFR（oGCSFR）诱导T细胞获得髓系细胞特征，兼具吞噬功能与肿瘤杀伤力；② 正交IL-4R（o4R）驱动生成非天然的2型细胞毒性T（TC2）及辅助T（TH2）细胞；③ 尤其关键的是，正交IL-22R（o22R）与oGCSFR赋予T细胞干细胞样表型及抗耗竭特性，显著增强实体瘤清除能力。该技术通过扩展γc受体信号组合，激活非天然JAK-STAT通路，为T细胞疗法开辟了超越天然细胞因子的全新改造维度。（来源：Nature）

中国药监局药品审评中心（CDE）于2025年8月7日公示，将博生吉安科靶向CD7的自体CAR-T产品PA3-17注射液纳入突破性治疗药物程序，用于治疗成人复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）。这是国内首个、也是全球领先的拟纳入BTD的用于T细胞血液肿瘤的CAR-T疗法，标志着中国在攻克难治性T细胞恶性肿瘤领域取得重大突破。（来源：CDE官网）

2025年7月22日，科弈药业与美国ERIGEN达成战略合作，授予后者其全球首创的并联增强型双靶点CAR-T产品KQ-2003（靶向BCMA/CD19）在大中华区以外（不含印/土/俄）的独家开发、注册及商业化权益。协议同时允许ERIGEN利用KQ-2003的核心专利开发通用型CAR-T疗法，而科弈药业保留该衍生品在大中华区的完整权益。根据条款，科弈药业将获得1500万美元近期付款，并有资格累计最高13.2亿美元里程碑付款及8亿美元销售分成，总潜在价值超21亿美元。（来源：科弈药业官网）

2025年8月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，亘喜生物GC012F注射液获批临床，拟用于复发或难治性轻链型淀粉样变性（R/R AL Amyloidosis）。GC012F是基于FasTCAR次日生产平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T疗法。临床前研究表明，该平台生产的CAR-T细胞具有更优的表型（更年轻、低耗竭）和增强的功能（扩增、持久性、迁移、肿瘤清除），同时能显著提高生产效率并降低成本，有望提升可及性。除本次获批适应症外，GC012F还在血液肿瘤和自身免疫性疾病等领域进行临床探索。（来源：CDE官网）

强生7月17日发布的2025年Q2财报显示，其与传奇生物联合开发的BCMA CAR-T疗法Carvykti第二季度销售额达4.39亿美元，同比激增136%，环比增长18.9%；上半年累计销售额突破8.08亿美元（同比增长135%）。伴随市场渗透加速，该产品全年销售额有望超20亿美元，成为血液瘤领域首个迈入"20亿"的CAR-T疗法，印证了细胞疗法在商业化与临床需求端的双重价值突破。（来源：强生）

参考文献

Gauthier J, Ahn KW, Patel J, et al. CD19 CAR T-Cell Therapy for Primary Mediastinal Large B-Cell Lymphoma: A CIBMTR Analysis. Am J Hematol. Published online August 11, 2025. doi:10.1002/ajh.70033

Zhao Y, Ogishi M, Pal A, et al. Expanding the cytokine receptor alphabet reprograms T cells into diverse states. Nature. Published online August 13, 2025. doi:10.1038/s41586-025-09393-1

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